A gerincvelői izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) kezelése történelmet írt a korai gyermekhaláltól az akár tünetmentes fejlődésig eltelt több mint egy évszázad alatt, a genetika fejlődésének, a betegségmódosító terápiák kifejlesztésének, a preszimptómás kezelésnek és a multidiszciplináris ellátásnak köszönhetően. A gyógyszerek megváltoztatták a betegség kórlefolyását, amely a már fennálló ...