
24. évfolyam 1. szám
A veleszületett gerincvelői izomsorvadás kezelésében fordulópontot hozott a genetikai jellegű terápia. Új perspektíva nyílt a betegek életminőségének és életkilátásainak szignifikáns javulására. Hatásuk lényege a motoneuronok működésének megőrzése, a funkcióképességükhöz nélkülözhetetlen túlélőfehérje-képződés biztosításával. A gyógyszerekkel az elpusztult motoneuronok nem kelthetők életre, ...